С учетом обновленных результатов эффективности препарата ValRox для лечения гемофилии типа А и сильных показателей текущего бизнеса компании BioMarin Pharmaceuticals мы повышаем целевые цены до $123/$152/$179 на 1/3/5 лет и сохраняем рекомендации HOLD/BUY/BUY, соответственно. Основным конкурентным преимуществом компании на рынке препаратов для лечения мукополисахаридоза является технология терапии замены энзимов (ERT), которая создает высокие барьеры для появления конкурентов даже в условиях окончания патентной защиты.

Несмотря на приближающееся окончание патентной защиты препарата Kuvan в США (4 кв. 2020), компания сохранит и нарастит выручку в сегменте препаратов для лечения фенилкетонурии благодаря своевременному выводу препарата Palynziq на рынок.

Драйверами роста выручки в ближайшие годы должны стать экспериментальные препараты ValRox (гемофилия тип А) и Vosoritide (ахондроплазия). По ним менеджмент ожидает одобрение в 3 кв. 2020 и 1 кв. 2021, соответственно.

Основные риски:

·        Провал экспериментальных препаратов. Провал ValRox и Vosoritide приведет к исключению данных препаратов из базы расчета прогнозируемой выручки, что приведет к снижению целевой цены.

·        Появление конкурентов. Угрозу представляют терапия от ArmaGen/ MPS 1 (фаза 2) и odiparcil/Inventiva Pharma/MPS 6 (фаза 2).

·        Реформа здравоохранения в США.

BioMarin Pharmaceuticals – американская биотехнологическая компания, занимающаяся разработкой и производством лекарств от редких заболеваний (численность потенциальных пациентов <100 000). Основной технологией компании является терапия по замене энзимов (Enzyme Replacement Therapy), которую компания использует для лечения MPS 1, MPS 4A и MPS 6 форм мукополисахаридоза (MPS), заболевания вызванного мутацией в гене, вызывающим недостаток выработки ферментов. Также компания производит лекарства для лечения фенилкетонурии (PKU) и болезни Баттона (CLN2). В разработке у компании находятся экспериментальные лекарства для лечения мукополисахаридоза 3 формы, гемофилии типа А и ахондроплазии.